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信大、9施設共同で医師主導治験  希少疾患の「後天性慢性赤芽球癆」

信大病院(花岡正幸院長)は18日、重度の貧血が持続する難病「後天性慢性赤芽球癆(せきがきゅうろう)」に対する既存薬「シロリムス」の有効性を検証する医師主導治験を12月から実施すると発表した。同疾患に適応する新薬としては30年ぶりで、既存薬が使えない患者の新たな選択肢として期待される。オンライン診療を用いた分散型治験(DCT)の手法により全国の8医療機関と共同で実施し、2027年4月の薬事申請を目指す。
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